علاج جديد لمرض هنتنجتون يحصل على مراجعة من إدارة الغذاء والدواء

حصل العلاج الجيني “ifezuntirgene inilparvovec” (AMT-130) المقدم من شركة “uniQure” والمخصص لإبطاء تطور مرض هنتنغتون، على مراجعة الأولوية من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، مع تحديد موعد مستهدف للقرار التنظيمي في 1 مايو 2027. يهدف هذا العلاج إلى تقليل إنتاج بروتين هنتنغتون الضار المسؤول عن هذا المرض العصبي الوراثي، حيث يتم إعطاؤه مرة واحدة من خلال جراحة في الدماغ موجهة بالرنين المغناطيسي (MRI) لتغيير مسار تطور المرض بدلاً من مجرد إدارة الأعراض.

يؤثر مرض هنتنغتون بشكل تدريجي على الحركة والتفكير والسلوك، ولا يوجد حالياً أي علاج معتمد قادرعلى إبطاء مساره. تستند طلبات الموافقة بشكل أساسي على نتائج المرحلة الأولى والثانية التي امتدت لثلاث سنوات، حيث أظهرت النتائج أن التدهور لدى 12 مريضاً تلقوا جرعة عالية كان أبطأ بنسبة 75% مقارنة بالمرضى المطابقين في قاعدة بيانات مراقبة، على الرغم من أن النتائج على المدى الطول عند الاربعة أعوام كانت أكثر دقة بانخفاض نسبة الإبطاء إلى 44% دون أن تكون ذات دلالة إحصائية. ورغم مواجهة بعض التحديات المتعلقة بالسلامة تمثلت في تعرض خمسة مشاركين في فئة الجرعة العالية لالتهاب في الجهاز العصبي المركزي مرتبط بالعلاج والذي تم حله لاحقاً، فإن قبول إدارة الغذاء والدواء لا يعبر عن الموافقة النهائية؛ حيث تخطط الشركة لإجراء دراسة تأكيد عشوائية تضم حوالي 200 مريض مع دراسة عقد مناقشة للجنة استشارية تابعة للإدارة.